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地中海贫血诱导多功能干细胞修复的基因组学研究取得进展

日期:2015年3月20日 15:09

  细胞重编程(cell reprogramming)技术和基因组编辑(genome editing)技术均是近几年最炙手可热的生物技术。细胞重编程技术是指通过细胞融合、化学诱导或分子调控诱导等方法将分化的体细胞逆转恢复到全能性状态的一种技术。基因组编辑技术是通过人工改造的核酸酶(包括ZFN、TLEAN和CRISPR/Cas9)对基因组序列进行修复,目前被广泛应用于基因功能研究和基因治疗。

  菲沙基因与中科院广州生物医药与健康研究院携手合作,于2015年3月20日在国际知名期刊《JBC》上在线发表了关于利用基因组编辑技术对β型地中海贫血症诱导多功能干细胞进行修复的研究成果,揭示了细胞重编程和基因组编辑过程中基因组的不稳定性,强调了在利用多功能干细胞开展个性化细胞疗法中对基因组进行监控的重要性。

  β型地中海贫血症是由β-血红蛋白基因点突变导致,此点突变的纯合个体是此疾病的患者。此研究将带有纯合点突变的羊膜细胞诱导成多能干细胞,并利用ZFN基因组编辑方法进行基因靶向修复得到功能正常的多能干细胞,并对过程中的羊膜细胞、诱导干细胞和修复后的干细胞展开了比较基因组杂交(CGH)和外显子测序分析。结果显示虽然在整个过程中靶基因得到了正常的修复。生物信息学分析表明,干细胞诱导产生了7个拷贝数变异(CNV)、5个小型插入缺失突变(InDel)和64个单核苷酸突变(SNV),干细胞基因组编辑产生了1个小的CNV、7个Indel和340个SNV.这些结果表明,由于细胞重编程和基因组编辑过程中存在的基因组不稳定性,在细胞全能性诱导和基因靶向治疗的过程中需要利用外显子或者全基因测序的方法来对基因组进行严格的监控。

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